FDA发布改革行动：加速早期IND与后期关键临床，器官芯片等NAMs再获监管重申

美国当地时间2026年6月22日，美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）发布《FDA Actions to Accelerate and Modernize Early and Late-Stage Clinical Development》，宣布将通过一系列举措加速并现代化药物临床开发全流程，覆盖从研究性新药申请（Investigational New Drug，IND）到后期关键性临床试验的多个环节。

该行动属于美国卫生与公众服务部（Department of Health and Human Services，HHS）“Operation TrialBlazer"倡议的一部分。HHS是美国联邦政府主管公共卫生、医疗服务、药品监管和生物医学研究等事务的内阁级部门，FDA隶属于HHS。

“Operation TrialBlazer"是HHS推出的临床试验改革倡议，旨在通过优化监管流程、推动现代化试验设计和促进跨机构协作，缩短药物开发周期，提高临床研究效率，并加快创新疗法惠及患者。

01 聚焦早期临床：缩短从候选药物到初次人体试验的路径

在早期临床开发阶段，FDA提出多项支持措施，包括拟建立加速IND试点项目、上线 Phase 1 IND Navigator网页、更新I期IND化学、生产和控制（Chemistry, Manufacturing, and Controls，CMC）要求页面，并设立Phase 1 Contact Center，为企业提供更直接的早期临床开发咨询支持。

其中，拟议中的加速IND试点项目将鼓励药物申办方与合格研究机构、学术医学中心或合同研究组织（Contract Research Organization，CRO）合作，通过滚动提交IND的方式，提高初次人体试验申请质量，减少临床搁置风险。

FDA同时指出，部分企业过去在早期IND阶段提交了超出实际所需的数据，造成研发周期延长。此次更新后的CMC要求将进一步明确I期初次人体试验所需资料边界，帮助企业聚焦阶段适配的开发要求。FDA预计，该举措有望为企业节省6至12个月的开发时间。

02 NAMs、QSP与器官芯片被纳入早期开发现代化工具箱

值得关注的是，FDA在本次行动中特别强调，将继续推动新方法学（New Approach Methodologies，NAMs）在药物开发中的应用。

在初次人体试验起始剂量选择方面，FDA发布了基于定量系统药理学（Quantitative Systems Pharmacology，QSP）的临界预期生物效应水平（Minimum Anticipated Biological Effect Level，MABEL）起始剂量选择指南草案，旨在帮助企业针对复杂机制疗法，以更先进的定量医学方法确定合理起始剂量，逐步减少对传统动物毒理学方法的依赖。

FDA明确提到，NAMs包括人工智能（Artificial Intelligence，AI）模型、人源类器官、器官芯片系统和真实世界数据等工具。通过这些新方法，监管机构希望在降低研发成本、减少实验动物使用的同时，加快更安全、更有效治疗方案进入临床。

这一方向并非单点动作，而是FDA近年来持续推进的监管改革路径。2026年4月，FDA发布了关于推进NAMs应用的进展报告；2026年5月，FDA发布了针对部分肿瘤药物的非临床安全性研究精简指南草案，作为减少动物实验依赖的重要组成部分；2026年6月，FDA又发布了关于利用既有知识支持含基因编辑人用基因治疗产品开发的指南草案，鼓励企业在特定条件下利用已有研究基础，避免重复开展高成本研究。

03 后期临床：提高关键性试验效率，强化证据灵活性

在后期临床开发方面，FDA 同步修订了两项重要指导原则。

第一项是关于证明药物和生物制品有效性实质性证据的修订版指南草案。FDA 表示，在特定情况下，药物开发者可基于一项严格、充分且良好对照的关键性临床研究，并结合确认性证据，支持药物获批。这反映出 FDA 对高质量、多来源证据体系的更加灵活认可。

第二项是关于药物和生物制品开发主方案设计（Master Protocols）的修订版指南草案。新版指南纳入了篮式试验、伞式试验和平台试验等内容，鼓励通过统一研究框架评估多个疾病亚型或多个药物，从而减少重复建设，提高数据收集效率，加快监管决策所需证据生成。

04 监管现代化持续推进，临床开发效率成为改革重点

从早期IND申报、CMC阶段适配要求，到QSP、类器官和器官芯片等NAMs、真实世界数据，再到后期关键性试验和主方案设计，FDA正在持续推动药物开发监管体系向更高效、更灵活、更依赖现代科学证据的方向演进。

对于创新药企业而言，早期IND要求的进一步明确，有助于降低申报不确定性和时间成本；对于临床开发团队而言，主方案、篮式试验、平台试验等设计将成为提高后期临床效率的重要工具；对于类器官和器官芯片行业而言，NAMs被FDA再次纳入药物开发现代化框架，显示人源化体外模型正在持续进入监管科学实践。

随着FDA及其他国际监管机构持续推动非动物方法、定量药理学和真实世界证据的融合，类器官、器官芯片和其他微生理系统有望在药物发现、临床前评价、患者分层和转化医学研究中发挥更大作用。

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