CDE 发布先锋计划落地，类器官、器官芯片纳入药品注册证据试点体系

2026年9月28日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布2026年第46号通告，正式印发《推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（“先锋计划"）》，文件自发布之日起实施。该计划旨在推动类器官、器官芯片、计算模拟等新方法（New Approach Methodologies，NAMs）的技术开发、科学验证与药物研发注册应用，标志类器官、器官芯片、AI 模拟等以人源生物学为核心的评价技术，正式进入我国药品审评的制度框架。

一、政策出台背景：从传统动物实验到新方法，破解现有评价体系约束

传统活体动物实验是当前药物非临床有效性、安全性评价的主要技术手段，但在创新生物医药产业快速发展背景下，现有评价体系面临多重现实约束：

1. 物种外推局限性：动物与人存在显著生物学种属差异，部分新药、罕见病、细胞与基因治疗药物缺乏适配动物模型，动物试验结果向人体临床的预测能力存在短板；

2. 研发效能约束：传统动物试验存在周期长、成本高、通量有限等问题，难以匹配创新药快速迭代的研发需求；

3. 全球监管与伦理趋势：国际药监机构持续推进3R（减少、优化、替代）理念，人源体外模型、计算毒理等NAMs技术快速发展，但国内科研产出与药品注册审评采信之间仍存在制度缺口；

4. 产业现实诉求：类器官、器官芯片等技术已积累大量基础研究成果，但缺少监管端明确的试点通道与验证路径，科研数据难以直接转化为可用于药品申报的合规证据。

在此背景下，CDE启动 “先锋计划"，构建产学研监协同的试点工作机制，探索NAMs数据作为药品注册支持证据的可行性、适用边界与技术规范，为后续建立标准化监管框架积累实践经验。

二、NAMs技术范畴：以人源生物学相关性为核心导向

新方法（NAMs）是以人源生物学相关性为核心导向，不主要依赖传统活体动物试验的非临床评价技术集合，包括体外（类器官、器官芯片等）、计算机模拟、化学（in chemico）、离体、体内（低等发育生物）和其他创新方法，以及这些方法的结构化组合，旨在减少/优化/替代传统动物试验，更快获得同样或更能预测人类反应的数据，为监管决策提供信息。

NAMs的提出，有望从科学层面弥补传统实验动物与人的种属差异缺陷，补齐现有评价手段的短板，提升非临床研究结果向临床外推的准确性。

三、先锋计划核心要点：两大申报路径，六大应用类型，五年试点周期

（一）两类试点申请主体与两条实施路径

试点面向产业界、技术开发机构开放，设置两条独立路径，项目实施过程中可按规定补充切换：

路径一：药品研发主体试点

面向药企等药物研发单位。企业在新药研发过程中已经产生NAMs试验数据，申请将该数据作为药品注册申报的支持证据纳入试点管理。

路径二：NAMs 技术开发试点

面向高校、科研院所、类器官/器官芯片技术企业。目标是完成NAMs方法学联合验证，建立标准化评价体系，让整套技术具备服务药品注册申报的合规能力。

申报方式：申请人通过CDE “申请人之窗" 提交I类沟通交流申请，备注 “先锋计划申请"，同步报送申请表与项目实施框架；经专项工作组技术评估、5个工作日公示后正式纳入试点项目。

（二）应用类型

试点项目需归属以下应用类型之一，明确NAMs数据在非临床评价中的定位：

1. 作为常规非临床评价方法的补充，如作用/毒性机制研究、毒性/靶器官预测、概念验证、尚无法获得动物模型的有效性评价          

2. 用于特定毒性终点的评价，如局部耐受性（如眼、皮肤等）、致心律失常、肝毒性等

用于特定药代动力学终点的评价

4. 用于传统动物模型评价存在局限性的药物非临床评价，尤其是用于先进治疗药品、罕见病治疗药物

5. 替代部分常规动物有效性评价模型

6. 作为证据权重（Weight of Evidence，WoE）评估支持性数据的一部分，如生殖毒性、致癌性、幼龄动物毒性评估、减免高靶向性药物（如单抗）的一般毒理学试验等。

（三）运行机制

1. 试点招募周期为5年，不设置项目数量上限，符合科学基础的项目均可申请；

2. 实行早期介入、常态化沟通交流，复杂项目组织专家专题研讨；

3. 完成联合验证的NAMs技术，后续同类型药品研发项目可复用已验证结论，降低重复验证成本；

4. 持续总结试点项目经验，逐步输出技术指导原则、案例汇总，优化监管工具包。

四、产业推动：为类器官、器官芯片等前沿技术打通药品注册的制度通道

（一）创新药研发企业

1. 针对罕见病、细胞与基因治疗等动物模型匮乏赛道，类器官、器官芯片等人源模型有望补齐非临床评价技术短板；

2. 在特定场景下，可依托试点通道探索以NAMs数据作为补充证据，有望优化非临床研发链条，压缩研发周期、控制研发投入；

3. 实现研发早期与审评机构对齐科学预期，规避后期数据不被审评采信的重大研发风险。

（二）NAMs技术服务商、科研院所

1. 打通从基础研究、方法学验证到药品注册证据的转化链路，改变大量类器官、器官芯片成果仅停留在学术发表的现状；

2. 科研机构与技术企业可通过技术开发试点完成监管层面的标准化验证，推动技术产品向药物研发工业端落地，实现科研成果产业转化；

3. 倒逼行业进一步解决模型标准化、实验室间重现性、数据-人体外推逻辑等关键技术痛点。

（三）监管与行业生态层面

1. 标志我国监管科学在非临床评价领域与国际3R理念接轨，建立属于国内产业的NAMs实践数据库；

2. 不代表动物实验全面取消，试点重在划定适用边界，以实践积累形成科学、审慎的监管认知；

3. 将带动上游模型开发、检测服务、计算毒理等细分赛道规范化发展。

《推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（“先锋计划"）》的发布，是我国药品非临床评价监管科学建设的标志性政策文件。该计划构建了产学研监协同创新机制，为类器官、器官芯片、计算模拟等前沿技术打通通往药品注册的制度通道。

参考来源

国家药监局药审中心关于发布《推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（“先锋计划"）》的通告（2026年第46号）